文件名稱(chēng)：

《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》（征求意見(jiàn)稿）

發(fā)布時(shí)間：

2021年2月23日

發(fā)布機(jī)關(guān)：

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（下稱(chēng)"藥審中心"）

信息來(lái)源：

藥審中心網(wǎng)站[1]

核心內(nèi)容：

該指導(dǎo)原則的適用對(duì)象為基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品，基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品是指經(jīng)過(guò)基因修飾（如調(diào)節(jié)、修復(fù)、替換、添加或刪除等）以改變其生物學(xué)特性、擬用于治療人類(lèi)疾病的活細(xì)胞產(chǎn)品，如基因修飾的免疫細(xì)胞（如T細(xì)胞、NK細(xì)胞、樹(shù)突狀細(xì)胞和巨噬細(xì)胞等）和基因修飾的干細(xì)胞（如造血干細(xì)胞、多能誘導(dǎo)干細(xì)胞等）等。

?

該指導(dǎo)原則主要針對(duì)非臨床研究階段，從受試物、動(dòng)物種屬、模型選擇、概念驗(yàn)證、藥代動(dòng)力學(xué)、非臨床安全性等方面，提出了對(duì)基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究和評(píng)價(jià)的特殊考慮和要求。

法律評(píng)論：

臨床前研究對(duì)于免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)至關(guān)重要，能夠?yàn)榕R床試驗(yàn)中給藥劑量及途徑提供參考依據(jù)，預(yù)測(cè)臨床試驗(yàn)過(guò)程中出現(xiàn)的不良反應(yīng)。該指導(dǎo)原則為基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品后續(xù)的臨床試驗(yàn)夯實(shí)基礎(chǔ)。該指導(dǎo)原則正式頒布后將彌補(bǔ)我國(guó)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究階段監(jiān)管規(guī)定的空白。

文件名稱(chēng)：

《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》

發(fā)布時(shí)間：

2021年2月10日

發(fā)布機(jī)關(guān)：

藥審中心

信息來(lái)源：

藥審中心網(wǎng)站[2]

核心內(nèi)容：

該指導(dǎo)原則介紹了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品在開(kāi)展臨床試驗(yàn)時(shí)的一般考慮及個(gè)體化治療產(chǎn)品的特殊考慮，對(duì)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品開(kāi)展探索性臨床試驗(yàn)和確證性臨床試驗(yàn)的研究目標(biāo)、研究方法和評(píng)價(jià)方式等進(jìn)行了闡述，并提出免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪的相關(guān)要求。

?

該指導(dǎo)原則適用于以在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市為目的，按照《藥品管理法》《藥品注冊(cè)管理辦法》等藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)的免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，旨在為該類(lèi)產(chǎn)品開(kāi)展臨床試驗(yàn)的總體規(guī)劃、試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、試驗(yàn)實(shí)施和數(shù)據(jù)分析等方面提供必要的技術(shù)指導(dǎo)，以最大程度地保障受試者參加臨床試驗(yàn)的安全和合法權(quán)益，并規(guī)范對(duì)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的安全性和有效性的評(píng)價(jià)方法。該指導(dǎo)原則是對(duì)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品開(kāi)展臨床試驗(yàn)時(shí)若干技術(shù)問(wèn)題的建議和推薦，內(nèi)容不具有強(qiáng)制性。

法律評(píng)論：

該指導(dǎo)原則自2020年7月6日起公開(kāi)征求意見(jiàn)，于2021年2月10日正式頒布，從公開(kāi)征求意見(jiàn)到正式頒布?xì)v時(shí)7個(gè)月，充分體現(xiàn)了國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的研究、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的高度重視。這是我國(guó)第一部專(zhuān)門(mén)針對(duì)免疫細(xì)胞產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的規(guī)定。

文件名稱(chēng)：

《對(duì)十三屆全國(guó)人大三次會(huì)議第4371號(hào)建議的答復(fù)》

發(fā)布時(shí)間：

2021年2月9日

發(fā)布機(jī)關(guān)：

國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)（下稱(chēng)"國(guó)家衛(wèi)建委"）

信息來(lái)源：

國(guó)家衛(wèi)建委網(wǎng)站[3]

核心內(nèi)容：

"二、關(guān)于支持推動(dòng)示范區(qū)干細(xì)胞治療、細(xì)胞免疫治療等醫(yī)療技術(shù)的臨床應(yīng)用

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我委一直鼓勵(lì)和支持干細(xì)胞、免疫細(xì)胞等研究、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。干細(xì)胞、免疫細(xì)胞等細(xì)胞制劑具有明顯的藥品屬性。國(guó)家藥品監(jiān)管部門(mén)已經(jīng)為相關(guān)制劑通過(guò)藥品審批制定配套政策，審批后可以迅速?gòu)V泛應(yīng)用，既有利于保障醫(yī)療質(zhì)量安全，又有利于產(chǎn)業(yè)化、高質(zhì)量發(fā)展。

?

下一步，我委將積極支持、引導(dǎo)北戴河生命健康產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新示范區(qū)相關(guān)企業(yè)按照藥品研發(fā)相關(guān)制劑。"

地區(qū)

文件名稱(chēng)

發(fā)布時(shí)間

主要內(nèi)容

海南

《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)條例》

2020.06.16

先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以在先行區(qū)進(jìn)行干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療、單抗藥物、基因治療、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

深圳

《深圳市促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚發(fā)展若干措施》

2020.03.03

細(xì)胞領(lǐng)域重點(diǎn)支持干細(xì)胞治療、細(xì)胞免疫治療等。

《關(guān)于促進(jìn)生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的若干政策措施》

2020.04.01

支持深圳市做精做深高性能醫(yī)療器械、基因測(cè)序和生物信息分析、細(xì)胞治療等產(chǎn)業(yè)，培育世界標(biāo)桿的生物醫(yī)藥企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)，打造全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展策源地。

《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)前海蛇口自由貿(mào)易試驗(yàn)片區(qū)條例》

2020.08.31

醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研機(jī)構(gòu)可按有關(guān)規(guī)定開(kāi)展干細(xì)胞、免疫細(xì)胞治療、單抗藥物、基因治療、組織工程等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

云南

《關(guān)于建立云南省推進(jìn)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展聯(lián)席會(huì)議制度的通知》

2020.06.01

統(tǒng)籌協(xié)調(diào)推進(jìn)全省細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展，加強(qiáng)對(duì)全省細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的指導(dǎo)，研究制定促進(jìn)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的政策措施。

《昆明市高質(zhì)量發(fā)展細(xì)胞產(chǎn)業(yè)十條措施的通知》

2020.10.29

重點(diǎn)支持在昆明細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園內(nèi)的細(xì)胞療法臨床研究中心，重點(diǎn)開(kāi)展細(xì)胞創(chuàng)新藥物等新技術(shù)的臨床研究與應(yīng)用。

《昆明高新區(qū)促進(jìn)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)集群創(chuàng)新發(fā)展若干政策（試行）》

2021.03.11

圍繞支持細(xì)胞產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展、促進(jìn)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化建設(shè)、扶持細(xì)胞產(chǎn)業(yè)平臺(tái)建設(shè)等七個(gè)方面出臺(tái)了16條政策措施，政策要點(diǎn)是以昆明高新區(qū)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)集群創(chuàng)新園為核心區(qū)和主要聚集區(qū)，著力推動(dòng)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展。

大連

《關(guān)于加快生命安全產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的意見(jiàn)》

2020.05.09

大力發(fā)展細(xì)胞治療技術(shù)。積極培育和引入國(guó)內(nèi)外先進(jìn)技術(shù)和企業(yè)，打造包括存儲(chǔ)、研發(fā)、生產(chǎn)、運(yùn)輸、治療、裝備等在內(nèi)的細(xì)胞治療全產(chǎn)業(yè)鏈。支持干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)、免疫細(xì)胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究，關(guān)注細(xì)胞治療在抗病毒、抗炎癥、組織再生、抗衰老等領(lǐng)域的產(chǎn)品研發(fā)和臨床轉(zhuǎn)化。

地區(qū)

園區(qū)

項(xiàng)目管理機(jī)關(guān)

入駐流程

入駐單位

海南

海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)

博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局

（1）項(xiàng)目申請(qǐng)：提交《xxx單位申報(bào)xxx項(xiàng)目的申請(qǐng)》、《xxx單位（公司）申報(bào)xxx項(xiàng)目的聲明與承諾》、《項(xiàng)目入園基本情況登記表》等資料。

（2）項(xiàng)目審查：5個(gè)工作日內(nèi)，醫(yī)學(xué)技術(shù)評(píng)估院士團(tuán)隊(duì)組成技術(shù)評(píng)估小組進(jìn)行產(chǎn)業(yè)合理性審查；

（3）項(xiàng)目準(zhǔn)入：1個(gè)工作日內(nèi)，報(bào)省先行區(qū)領(lǐng)導(dǎo)小組備案；

（4）取得土地使用權(quán)：4-5個(gè)工作日內(nèi)，通過(guò)招拍掛方式取得土地使用權(quán)；

（5）簽訂承諾書(shū)：兩個(gè)工作日內(nèi)，業(yè)主方與管委會(huì)簽訂承諾書(shū)；

（6）施工建設(shè)：業(yè)主單位根據(jù)承諾建設(shè)時(shí)序進(jìn)行建設(shè)；

（7）竣工聯(lián)合驗(yàn)收：5個(gè)工作日內(nèi)，組織竣工聯(lián)合驗(yàn)收。

海南博鰲瑞達(dá)麥迪賽爾國(guó)際醫(yī)療中心、海南新生泉國(guó)際細(xì)胞治療醫(yī)院等醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)備案入駐先行區(qū)。

深圳

深圳市生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)園

深圳市深福保東部投資開(kāi)發(fā)有限公司

（1）初步洽談：有意向入園的企業(yè)向生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)園招商運(yùn)營(yíng)中心咨詢園區(qū)相關(guān)情況；

（2）項(xiàng)目資料審查：申請(qǐng)者提交公司或項(xiàng)目的相關(guān)資料至園區(qū)招商運(yùn)營(yíng)中心，包括《深圳市坪山區(qū)生物醫(yī)藥企業(yè)加速器項(xiàng)目申請(qǐng)表》、項(xiàng)目介紹、其它相關(guān)證明材料；

（3）項(xiàng)目核準(zhǔn)：分管領(lǐng)導(dǎo)根據(jù)招商運(yùn)營(yíng)中心的意見(jiàn)，核準(zhǔn)或拒絕申請(qǐng)。對(duì)于審核通過(guò)的項(xiàng)目將進(jìn)行租賃合同細(xì)節(jié)面談，并辦理相關(guān)租賃合同簽約手續(xù)；

（4）辦理入園手續(xù)：項(xiàng)目核準(zhǔn)通過(guò)后，企業(yè)法人或委托代理人與深圳市深福保集團(tuán)簽訂房屋租賃合同，憑《房屋租賃合同》向園區(qū)物業(yè)管理部門(mén)簽訂相關(guān)物業(yè)管理合同，辦理有關(guān)入園手續(xù)；

（5）辦理注冊(cè)登記：入園手續(xù)完成后，項(xiàng)目(企業(yè))辦理工商、稅務(wù)注冊(cè)、登記或變更手續(xù)。

在"細(xì)胞免疫防癌"領(lǐng)域擁有世界領(lǐng)先技術(shù)的深圳邁吉賽爾生物科技有限公司、與多家CAR-T細(xì)胞治療藥物企業(yè)開(kāi)展合作的深圳普瑞金生物藥業(yè)有限公司已經(jīng)入駐園區(qū)。

云南

昆明市高新區(qū)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)集群創(chuàng)新園

昆明高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)開(kāi)發(fā)區(qū)管理委員

（1）到商務(wù)和投資促進(jìn)部洽談；

（2）領(lǐng)取并填寫(xiě)初審意見(jiàn)表經(jīng)過(guò)初審?fù)猓?/p>

（3）報(bào)管委會(huì)領(lǐng)導(dǎo)審批；

（4）審批同意下發(fā)進(jìn)區(qū)批文；

（5）到工商等其他部門(mén)辦理有關(guān)部門(mén)手續(xù)。

武漢珈創(chuàng)生物技術(shù)股份有限公司、云南銀豐生物工程有限公司、云南省細(xì)胞制備中心有限公司、云南濟(jì)慈再生醫(yī)學(xué)研究院有限公司已經(jīng)入駐園區(qū)。